Een internationaal team onder leiding van onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum heeft een Europese subsidie van 6 miljoen euro gekregen voor gentherapie bij SCID-baby’s. Severe Combined Immunodeficiency Syndrome is een genetische afwijking waarbij de patiënt geen functionele witte bloedcellen aan kan maken. Zonder die cellen stelt je afweer bar weinig voor, en dus is de ziekte vooral bekend van patiënten die in steriele ‘bubbles’ op moesten groeien. SCID is te behandelen met een beenmergtransplantatie, maar dan moet je wel een goede donor vinden, en dat lukt niet altijd even goed. Het onderzoeksteam gaat iets slimmers proberen: ze nemen stamcellen af van de zieke baby’s, passen die genetisch aan zodat er een gezonde kopie van het niet-werkende gen in de cellen komt. Vervolgens gaan de behandelde stamcellen terug in het kindje, waar ze uit zouden moeten groeien tot cellen die wél de juiste rol in het immuunsysteem spelen.
Nieuws
Bubble baby?s
donderdag 21 september 2017